Progetti in corso

Attività della commissione ricerca e sviluppo per i progetti di ricerca clinica

Analisi della ricerca clinica FC in Italia ed attività della Commissione Ricerca e Sviluppo per incentivare e sviluppare tale ambito

Roberto Buzzetti, Massimo Conese

Qui di seguito si sono volute delineare le principali tappe che hanno portato la SIFC, e segnatamente la Commissione Ricerca e Sviluppo, a svolgere un percorso di valutazione e di implementazione di progetti di ricerca clinica. Non secondariamente, le attività della Commissione si sono anche focalizzate sulla formazione del personale sanitario che svolge la sua attività nei Centri. Questo al fine di sviluppare sempre maggiori e più specifiche competenze utili per la progettazione e lo sviluppo dei progetti di ricerca clinica.

La riunione di Milano

Nel luglio 2008 ha avuto luogo a Milano una riunione di due giornate sulla ricerca clinica italiana in tema di FC. L’incontro, coordinato da Roberto Buzzetti, ha visto la partecipazione dei componenti del Direttivo SIFC, della Commissione Ricerca, di rappresentanti della FFC e di alcune persone che negli anni recenti si sono cimentati in ricerche cliniche.

Tra gli spunti di riflessione e di discussione: - stato della ricerca FC in Italia e nel mondo e relativo “censimento” - situazione delle revisioni Cochrane disponibili - trials di fase III e di fase IV registrati in www.clinicaltrials.gov - progetti presentati alla Fondazione FC negli ultimi anni. - analisi dei fattori di ostacolo alla ricerca

I suggerimenti emersi: - La SIFC deve organizzarsi per dare supporto per la ricerca. - E’ necessario definire su quali aree di ricerca investire - E’ necessario creare una rete per fare ricerca, con l’attiva partecipazione di figure professionali con consolidata expertise - Deve essere valutata l’opportunità di coinvolgere organizzazioni specificatamente dedicate all’impostazione e al monitoraggio dei trial clinici (CRO)

A seguire, un brain storming di suggerimenti-proposte, che ha portato alle seguenti ipotesi di studi da condurre

  • Nutrizione invasiva
  • Validazione modelli prognostici (in particolare quello di Liou)
  • Validazione esalato condensato
  • Trattamento ipertensione portale
  • Stato salute screenati
  • Tempistica test del sudore
  • Effetto management screenati
  • Incidenza ABPA ed esito
  • Insufficienza renale pre trapianto, come valutare
  • Predittori esito negativo trapianto polmonare

Infine è stata raggiunta una convergenza su tre possibili temi di ricerca - La validazione del modello di Liou sulla sopravvivenza a 5 anni - Gli effetti della nutrizione intensiva - L'opportunità di fisioterapia precoce nei soggetti positivi allo screening asintomatici - Dalle due giornate è emersa l'esigenza di dotarsi di una unità di ricerca clinica in cui far confluire le competenze tecniche, metodologiche e organizzative utili all'ideazione e alla conduzione di studi clinici.

I passi successivi

Sono state presentate alcune proposte, dapprima brevemente esposte in occasione del Meeting di primavera di Gualdo Tadino, poi trascritte in un’apposita scheda-protocollo (redatta a cura di Luca Ronfani dell'IRCCS Burlo Garofolo e di Buzzetti, vedi allegato 1) che è stata ufficialmente adottata dalla SIFC.

I progetti sono stati valutati preliminarmente dalla Commissione, insieme al Responsabile dell’Area Tematica pertinente, e quindi, dopo le opportune modifiche, inviati ciascuno ad almeno due referee nazionali di comprovata expertise nell’ambito del progetto proposto. In seguito al ricevimento del referaggio ed alla successiva modifica del progetto da parte dei proponenti, si è valutata la possibilità di adozione del progetto da parte della SIFC o di richiesta di supporto ad enti finanziatori.
Ad oggi sono stati presentati alla Commissione otto progetti, di cui cinque hanno superato la valutazione da parte dei referee e uno è in corso di valutazione (CL001 “esalato condensato”), come da Alllegato 2. Degli altri due, il proponente di uno (CL006 “score trapianto”) non ha ritenuto opportuno dare seguito alla sua proposta, mentre un ampio dibattito nell’ambito della SIFC ha determinato la sospensione nella prosecuzione del secondo (CL005 “screening neonatale”). Dei cinque progetti rivisti sulla base del referaggio, di uno (CL004 “nutrizione invasiva”) si attende la verifica del raggiungimento di un adeguato sample size nei Centri italiani, mentre si è ritenuto che la SIFC ne potesse adottare e supportare completamente tre (“CL002 “ipertensione portale; CL003 “test del sudore”; CL007 “modello predittivo di Liou”). Il quinto progetto (CL005bis “screening neonatale post-marketing”) è stato in parte finanziato dalla SIFC e quindi si è ritenuto che potesse essere presentato alla Fondazione per la Ricerca sulla Fibrosi Cistica.

Attualmente, la SIFC propone due date per la presentazione della scheda-protocollo: il 30 Giugno e il 31 Dicembre. Il percorso sopra delineato per la valutazione dei progetti verrà ampiamente adottato dalla SIFC (si veda Schema).
La SIFC metterà a disposizione dei Centri i progetti di studi multicentrici che avranno superato la fase di valutazione affinchè possano essere utilizzati per l’application ai bandi dei fondi di ricerca della Legge 548/93. È bene osservare che, al di là delle risorse finanziarie presenti all’interno della Società che serviranno a finanziare progetti post-marketing, osservazionali e strategici per la SIFC, i budget relativi ai progetti verranno principalmente richiesti a industrie farmaceutiche che, in assenza di conflitti di interesse, vi daranno il loro contributo. Al fine di favorire l’ingresso nei progetti di altri Centri che vogliano mettere in comune le loro tematiche di ricerca, nonché di attrarre nuove expertise e nuove fonti di finanziamento, è in corso di svolgimento un censimento delle linee di ricerca perseguite nei Centri italiani. A tale scopo è già stata inviata un’apposita scheda e le informazioni che verranno raccolte serviranno anche per la compilazione di un “Libro bianco” dedicato alla ricerca clinica, pre-clinica e di base sulla fibrosi cistica in Italia.

La Formazione

Avendo la SIFC tra i suoi scopi principali la formazione del personale sanitario, sia a fini assistenziali sia di ricerca, ed al fine di dotare le figure professionali dei Centri di sempre maggiori competenze e quindi di facilitare l’ideazione e la fattibilità dei progetti di ricerca clinica, è stato pubblicato nel Novembre 2009 un bando sul sito della SIFC per l’assegnazione di training grant per l’apprendimento di tecniche complesse, ad uso diagnostico e di ricerca, non facilmente reperibili in Italia. I grant potranno essere svolti in Europa o in Nord-America per un periodo da 1 a 3 mesi e dovranno riguardare soprattutto i potenziali nasali, nonché nuove tecniche elettrofisiologiche, cellulari e molecolari per il rilevamento del difetto di base nalla FC. Sempre nel Novembre 2009 su questa linea, è stato pubblicato un altro bando, relativo all’assegnazione di borse di studio finalizzate al sostegno di giovani ricercatori selezionati per una comunicazione orale a convegni internazionali dedicati allo studio della FC.

Le sinergie

Da quanto su esposto, si evince che il ruolo della SIFC, in qualità di società scientifica, è quello di sviluppare e implementare le conoscenze nell’ambito della Fibrosi Cistica, al fine di ottenere diagnosi sempre più specifiche della malattia nelle sue varie fasi e nelle diverse età, di migliorare la prognosi, e di aiutare nella implementazione di vecchie e nuove strategie terapeutiche. Questo ruolo si compenetra, per quanto riguarda la formazione e la ricerca, con quello svolto dalla Fondazione per la Ricerca sulla Fibrosi Cistica, la principale agenzia italiana di supporto a queste necessità. Inoltre, la SIFC intende coordinarsi con le associazioni laiche, rappresentate dalla Lega Italiana per la Fibrosi Cistica, nel momento in cui si propone di migliorare la qualità assistenziale e di vita dei pazienti, nonché nell’identificazione di bisogni primari suscettibili di trattamenti terapeutici, che possano rappresentare oggetto di ricerca.

Schema per il tutoraggio di progetti di ricerca clinica della SIFC

Presentazione del progetto (30 Giugno e 31 Dicembre)
1
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Valutazione preliminare da parte della Commissione Ricerca e Sviluppo e del Responsabile dell’Area Tematica pertinente
2
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Valutazione da parte di referee italiani di comprovata expertise
3
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Approvazione da parte del Consiglio Direttivo, Adozione e finanziamento da parte della SIFC e/o Proposta ad altri Enti

Scheda progetti di ricerca

La SIFC promuove la ricerca clinica nel campo della Fibrosi Cistica in Italia mediante la valutazione di progetti scientifici multicentrici e multidisciplinari. La Commissione Permanente Ricerca e Sviluppo ha il compito di valutare la stesura iniziale dei progetti e di proporre cambiamenti volti al miglioramento degli stessi nelle sue diverse componenti, anche con l’ausilio di esperti esterni alla SIFC, e di indirizzarne, quando necessario, l’iter finalizzato al loro finanziamento. Il/la proponente deve inviare la prima bozza del progetto, compilando tutti i campi della scheda allegata, a Massimo Conese (email: m.conese@unifg.it).