Giornata Mondiale della Fibrosi Cistica – 08 Settembre 2025

La Giornata Mondiale della Fibrosi Cistica rappresenta per tutti noi un momento di riflessione, di consapevolezza e di rinnovato impegno. È un’occasione per fare il punto sul cammino che insieme abbiamo percorso e sulle sfide che ancora ci attendono, con la convinzione che la collaborazione tra pazienti, famiglie, medici, ricercatori e istituzioni sia la chiave per un futuro migliore.

La fibrosi cistica, pur essendo la malattia genetica grave più diffusa nella popolazione caucasica, non è più oggi ciò che era solo pochi decenni fa. La storia naturale della malattia è cambiata radicalmente grazie al miglioramento delle cure di supporto, all’organizzazione di centri specializzati e, soprattutto, all’arrivo dei farmaci modulatori della proteina CFTR.

Questi nuovi trattamenti, frutto di decenni di ricerca scientifica e di un impegno collettivo straordinario, hanno modificato in profondità la prognosi e la qualità della vita di molte persone con fibrosi cistica. Laddove disponibili e prescrivibili, essi permettono un miglioramento delle funzioni respiratorie, una riduzione delle riacutizzazioni, un incremento del peso corporeo e, non da ultimo, un miglior benessere psicologico. Per la prima volta, possiamo parlare non solo di rallentare il decorso della malattia, ma di incidere sulla sua causa genetica.

Tuttavia, dobbiamo essere consapevoli che non tutti i pazienti hanno oggi accesso a questi farmaci. Vi sono mutazioni rare non ancora coperte dalle terapie modulatorie, e vi sono situazioni cliniche che richiedono ulteriori studi e soluzioni. È nostro compito, come comunità scientifica e come società civile, garantire equità di trattamento, affinché nessuno venga lasciato indietro.

La ricerca non si ferma. Numerosi studi sono in corso per ampliare la gamma di mutazioni trattabili, migliorare l’efficacia dei farmaci esistenti e sviluppare nuove strategie terapeutiche, incluse terapie geniche e approcci di editing genomico. Questi progetti, che fino a pochi anni fa sembravano lontani, oggi rappresentano una prospettiva concreta. La speranza è che, grazie al progresso scientifico, la fibrosi cistica possa diventare una malattia sempre più controllabile e, un giorno, potenzialmente curabile.

In questo percorso, il ruolo dei medici e dei ricercatori è fondamentale. A loro va il mio più sentito ringraziamento per l’impegno quotidiano, spesso silenzioso ma indispensabile, che si traduce in cure di qualità e in nuove conoscenze. Allo stesso tempo, desidero esprimere la mia vicinanza e gratitudine ai pazienti e alle loro famiglie, che con coraggio e determinazione affrontano ogni giorno la realtà della malattia e contribuiscono attivamente al miglioramento dell’assistenza e della ricerca.

Come Società Italiana Fibrosi Cistica, continueremo a lavorare per sostenere la formazione dei professionisti, promuovere la ricerca clinica e di base, e dialogare con le istituzioni per garantire politiche sanitarie adeguate e sostenibili. La nostra missione è rendere disponibili a tutti le migliori cure possibili e preparare il terreno per le terapie di domani.

In questa Giornata Mondiale, il nostro pensiero è rivolto a tutta la comunità della fibrosi cistica: ai bambini e ai ragazzi che guardano con fiducia al futuro, agli adulti che testimoniano con la loro vita i progressi compiuti, a chi non è più con noi ma resta parte della nostra memoria collettiva.

Uniamo le forze, con speranza e determinazione, per costruire insieme un futuro in cui la fibrosi cistica non rappresenti più un ostacolo alla vita, ma un capitolo che la scienza e la solidarietà hanno saputo superare.

Con stima e gratitudine,
Il Presidente della Società Italiana Fibrosi Cistica
Francesco Blasi